Melatonina jest to naturalna substancja wytwarzana i wydzielana u człowieka przez szyszynkę, niewielki narząd zlokalizowany w mózgu. Wydzielana jest w charakterystycznym rytmie dobowym, z niewielkimi ilościami wytwarzanymi w ciągu dnia i wyraźnym wzrostem wydzielania w nocy. Aż 80 proc. melatoniny jest wytwarzane w nocy, dlatego często nazywana jest hormonem snu.
Podstawowym regulatorem wydzielania melatoniny jest cykl światło - ciemność. Dobowy rytm tej substancji bardzo wyraźnie zmniejsza się wraz z wiekiem. Rytm wydzielania melatoniny wykształca się u dzieci ze szczytem syntezy około 4.-7. roku życia. Od okresu dojrzewania występuje powolny i wyraźny spadek, prowadzący do zaniku wydzielania po 65.-70. roku życia.
Postęp cywilizacyjny sprawił, że obecnie duża część populacji narażona jest na zaburzenia rytmów dobowych. Zjawisko to spowodowane jest - wymuszonymi przez rytm pracy i nauki, a także poniekąd przez zastosowanie energii elektrycznej - zmianami naszych nawyków i rytmu dnia codziennego. Później się budzimy, większość dnia przebywamy w zamkniętych pomieszczeniach, także później kładziemy się spać. Wieczór i noc często poświęcamy na czytanie, oglądanie telewizji, naukę i pracę przy komputerze. Powoduje to, że sami zaburzamy nasz rytm dobowy. Nie absorbujemy wystarczającej ilości światła słonecznego, niezbędnego do produkcji melatoniny, a z drugiej strony - sztuczne światło otaczające nas przez większość dnia nie wpływa pozytywnie na syntezę melatoniny. Prowadzi to do obniżenia jej stężenia. Niedobór melatoniny wzmaga zaburzenia rytmów dobowych i prowadzi do zaburzeń snu, a w konsekwencji do uogólnionego pogorszenia stanu zdrowia.
Melatonina reguluje zaburzenia rytmu dobowego, przywracając organizmowi naturalny sen. Działanie nasenne melatoniny wykazano po raz pierwszy już na początku lat 70. XX wieku. Zmniejszenie wydzielania melatoniny wywołuje lub potęguje zaburzenia snu. Zaburzenia snu występują nawet u 50 proc. populacji i aż u 40-70 proc. osób w starszym wieku. Zaburzenia snu są także stałym elementem upośledzenia zdrowia psychicznego (spadek satysfakcji z życia, słaba koncentracja i produktywność, depresja, senność w ciągu dnia, nerwowość i niepokój), wpływają również niekorzystnie na ogólne zdrowie fizyczne. Towarzyszą często chorobom sercowo-naczyniowym (nadciśnienie, choroba niedokrwienna serca), zaburzeniom hormonalnym czy spadkowi odporności i związanej z nim zwiększonej zapadalności na infekcje.
W chwili obecnej ogólnie przyjęte są trzy podstawowe wskazania do stosowania terapeutycznego melatoniny, oparte na dość licznych badaniach klinicznych. Są to zaburzenia snu, zwłaszcza u osób w podeszłym wieku, regulacja rytmu sen - czuwanie u osób niewidomych i niwelowanie zaburzeń wynikających z szybkiej zmiany stref czasowych w czasie podróży międzykontynentalnych (jet-lag). Przeciętnie stosowane dawki mieszczą się w granicach od 1 do 5 mg na dobę. Jednak należy podkreślić, że dawka stosowanej melatoniny oraz długość kuracji powinny być dobierane indywidualnie. Pacjent rozpoczynający przyjmowanie melatoniny winien być poinformowany, że pierwszych znaczących korzystnych efektów należy spodziewać się po około 2 tygodniach od początku kuracji, a pełne efekty, które utrwalają się po miesiącu stosowania malatoniny, utrzymują się także przez długi czas po jej odstawieniu. Pamiętać należy, że melatoninę trzeba przyjmować zawsze wieczorem, najczęściej około godziny przed planowanym snem.
Melatonina jest także lekiem z wyboru u osób cierpiących na zespół opóźnionej fazy snu (późne zasypianie, późne budzenie się). Podawanie melatoniny o właściwej porze (najczęściej około godz. 22-23) powoduje znaczne przyspieszenie czasu zasypiania i wcześniejsze budzenie się.